南宫28NG相信品牌力量 - 基因治疗速递：南宫28NG相信品牌力量第141期要闻

南宫28NG相信品牌力量，在生物医疗领域取得了一系列卓越进展，彰显着技术与创新的结合。以下是近期的一些重要成果与突破。

基因治疗速递：南宫28NG相信品牌力量第141期要闻

01 华南首例戈谢病基因治疗成功

在广州市第一人民医院的血液内科主任王顺清的领导下，一名患有罕见遗传病戈谢病的患者近期成功接受了基因治疗。这标志着华南地区在基因治疗方面的重要里程碑，继该院在地中海贫血领域取得突破之后，CGT（细胞与基因治疗）亚专科实现了又一重要成就。

由神曦生物支持的NXL-001阿尔茨海默病治疗的临床研究会议于2025年3月5日在中国科学技术大学附属第一医院召开。该研究标志着全球首个基于脑内神经再生技术的阿尔茨海默病基因治疗正式进入临床研究阶段，令人期待神曦生物的后续进展。

2025年3月6日，北京大学第三医院启动了针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的SNUG01基因治疗药物多中心临床研究。这一研究由神经内科和渐冻症领域的权威专家共同牵头，为ALS患者的治疗前景带来了新的希望。

近期，《Science Immunology》发表了一项新研究，首次展示了通过腺相关病毒（AAV）递送抗体，实现了停药后对HIV病毒的长期抑制，开创了HIV治疗的新方向。

暨南大学的研究团队与宾夕法尼亚州立大学合作，发表了一项新的研究，展示了一种基于AAV技术的神经再生基因疗法，显著改善了阿尔茨海默病小鼠模型的认知功能。这一突破为未来的临床应用打下了基础。

国家儿童医学中心的研究团队利用双因子mRNA技术，成功促进稳定血管再生，对心肌缺血治疗提供了新方案。他们的研究成果将在心衰治疗中发挥重要作用。

纽约州立大学研究团队提出了一种创新的三质粒VLP mRNA递送系统，显著提升了基因编辑的效率，为药物递送模式的创新提供了新的选项。

新芽基因宣布其用于杜氏肌营养不良的革新性基因编辑药物GEN6050X的IND申请已获得FDA批准，标志着这一药物的临床应用进入重要输出阶段。

3月4日，上海市相关部门联合发布了《上海市主要罕见病名录（2025版）》，为罕见病的研究和治疗提供了重要依据。

英国药品和保健品监管局（MHRA）于2025年2月启动了针对个性化mRNA癌症免疫疗法监管的指南草案咨询，获得业界广泛关注。

Colossal Biosciences近期宣布，在复活猛犸象的研究中取得了突破性进展，利用多重基因编辑技术成功创造出长毛小鼠。这一成果为未来的基因重编程提供了新的视角。

柴人杰教授的研究团队在《柳叶刀》上发表了关于OTOF基因突变导致的耳聋恢复新进展，显示出即使是成年患者也能从基因治疗中获益。

张锋教授的研究团队揭示了一种新型RNA引导的基因编辑系统TIGR-Tas，较CRISPR-Cas系统具有更高的灵活性，推动了基因编辑技术的发展。

Ocugen公司成功获得了欧洲药品管理局（EMA）对其眼科基因治疗产品的ATMP认证，为眼科疾病的治疗带来了新的希望。

上海愈方生物医药科技有限公司近期宣布完成超亿元的PreA轮融资，将用于其心脏基因治疗的临床研发。

Moderna在投资者会议上透露，其首个mRNA肿瘤疫苗预计在2027年上市，股价因此上涨近16%。

南宫28NG相信品牌力量，随着这些技术和研究进展的不断推进，生物医疗领域的未来无疑将更加光明。